昨天上午，北京市臍帶血庫用于臨床治療的第800份臍帶血，在從北京坐高鐵抵達(dá)上海后，被從低溫中“喚醒”，醫(yī)生將造血干細(xì)胞移植到一名患有罕見克羅恩病的兩歲女童婷婷體內(nèi)。移植過程很順利，小患者目前情況穩(wěn)定，醫(yī)生預(yù)測她有80%以上的幾率重獲健康。

患罕見病女童寄希望于臍帶血

婷婷出生后僅8天，大便就出現(xiàn)異常，呈果凍狀態(tài)，一直輾轉(zhuǎn)就醫(yī)但都未能確診。隨后，婷婷的病情持續(xù)惡化，發(fā)展到嚴(yán)重的腸糜爛、潰瘍，直到2013年6月底，3個(gè)月大的小婷婷在上海復(fù)旦大學(xué)附屬兒科醫(yī)院消化科被診斷患有克羅恩病。這是一種與自身免疫相關(guān)的消化系統(tǒng)炎癥性腸道疾病，患者會(huì)有腹痛、腹瀉、便血、消瘦的癥狀。克羅恩病有著診斷難、治療難的特征，如果不知道病因，就很難制定出有效的治療方案。如今，婷婷已經(jīng)兩歲了，本該無憂無慮地嬉戲玩耍，但她卻被無情的疾病折磨得瘦得皮包骨頭，體重僅有13斤，相當(dāng)于五六個(gè)月大孩子的正常體重。

幸運(yùn)的是，上海復(fù)旦大學(xué)附屬兒科醫(yī)院在今年7月曾使用臍帶血造血干細(xì)胞移植，成功治愈了一個(gè)患有同樣病癥的6個(gè)月大的嬰兒。基于相似的病情，醫(yī)院同樣對(duì)婷婷的基因進(jìn)行了檢測。通過之前的成功經(jīng)驗(yàn)，醫(yī)生認(rèn)為治愈這種疾病的優(yōu)選方式也是臍帶血造血干細(xì)胞移植。經(jīng)過比對(duì)，婷婷成功與北京市臍帶血庫一份臍帶血配型成功。這份臍帶血通過復(fù)檢后，工作人員帶著這份挽救生命的臍帶血南下馳援。了解到這個(gè)并不富裕的家庭已經(jīng)花費(fèi)了近40萬的醫(yī)療費(fèi)用，臍帶血庫免費(fèi)捐贈(zèng)了這份珍貴的臍帶血。

便攜式液氮運(yùn)輸罐確保安全

臍帶血被凍存在-196℃的液氮深低溫罐中，所有酶系統(tǒng)均被抑制，才可長期貯存。但北京距離上海有1300多公里，如何讓臍帶血在離開血庫后仍然保證臨床使用的安全和質(zhì)量是十分重要的。

這次跨省救治婷婷的臍帶血，由臍帶血凍存中心主管親自護(hù)送。前天上午，工作人員將這份臍帶血從液氮罐里快速取出，放入便攜式液氮運(yùn)輸罐中，開啟了這份臍帶血跨越千里的生命之旅。這種便攜式液氮運(yùn)輸罐具備能夠維持4天時(shí)間的深低溫保溫性能，嚴(yán)格保證了臍帶血長途運(yùn)送過程中所需的低溫環(huán)境。

為了避免車站安檢對(duì)臍帶血造成的輻射，工作人員向車站出具了相關(guān)證明文件，免除安檢順利通過了“綠色通道”，坐上北京前往上海的高鐵。一路上，幾個(gè)人小心翼翼地守護(hù)著這個(gè)運(yùn)輸罐，片刻不敢離身。因?yàn)檫@是一份生命的托付，絲毫不能馬虎。

還需闖過感染和排異兩大難關(guān)

昨天上午，運(yùn)抵上海的臍帶血被從低溫中“喚醒”，醫(yī)生將造血干細(xì)胞移植到婷婷的體內(nèi)。復(fù)旦大學(xué)附屬兒科醫(yī)院血液科主任翟曉文教授表示，造血干細(xì)胞能夠?qū)γ庖呦到y(tǒng)進(jìn)行重建，臍帶血相較半相合和非親緣的骨髓血對(duì)比，植活率和成功率并不低。同時(shí)臍帶血的配型率更高，移植后的排異反應(yīng)更低。另外針對(duì)婷婷單基因缺陷的發(fā)病病因，采取臍帶血造血干細(xì)胞移植來糾正基因缺陷是首選。

復(fù)旦大學(xué)附屬兒科醫(yī)院消化科黃瑛教授表示，全球大概有500萬病人患上克羅恩病，發(fā)病率是十萬分之2.5到11.4，而小嬰兒的發(fā)病率又僅占其中的0.25%，屬于罕見病。通過先進(jìn)的基因診斷和臍帶血的移植治療，如果小婷婷恢復(fù)得好，她就可以像健康的孩子一樣，擁有正常的生活。

婷婷移植后的身體狀態(tài)很穩(wěn)定，如果她能夠闖過感染和排異兩大難關(guān)，三個(gè)月后，就可以出院了。一年以后如果恢復(fù)得好，各項(xiàng)指標(biāo)能夠達(dá)到并維持正常，婷婷就被成功治愈了。(本報(bào)記者 代麗麗)